Về mặt y học, quả mướp đắng có tên thuốc là khổ qua, chỉ được dùng lúc vỏ quả còn xanh hoặc hơi vàng. Dược liệu có vị đắng, tính lạnh không độc có tác dụng bổ dưỡng, thanh nhiệt, tiêu khát, nhuận tràng, giảm ho, lợi tiểu, giảm đau, trừ độc, rất tốt cho những trường hợp ăn khó tiêu, bụng đầy ách, làm việc quá sức, mệt mỏi, mất nước nhiều. Nhân dân các tỉnh phía Nam rất ưa dùng quả mướp đắng để ăn sống hoặc nhồi thịt băm, đem hấp chín với tác dụng bổ mát, chống viêm nhiệt. Mướp đắng 1-2 quả, băm nhỏ, nấu với 400 ml nước còn 100 ml nước, uống làm hai lần trong ngày để chữa ho. Dùng ngoài, mướp đắng 2-3 quả, thái nhỏ, nấu nước tắm, lấy bã xát nhẹ trên da để trừ rôm sảy ở trẻ nhỏ. Nước ép quả mướp đắng bôi hàng ngày chữa chốc đầu.

Đặc biệt dựa vào kinh nghiệm dân gian của các nước Ấn Độ, Philipin, Braxin, các nhà khoa học đã phát hiện trong quả mướp đắng có ít nhất 3 nhóm thành phần hóa học, trong đó có charantin có tác dụng hạ đường huyết và những tác dụng khác có lợi cho việc điều trị bệnh đái tháo đường. Do đó, họ đã ứng dụng thành công kết quả nghiên cứu vào việc đẩy lùi căn bệnh hiểm nghèo này. Dạng dùng thông thường là lấy quả mướp đắng còn xanh, thái mỏng, phơi khô, tán bột. Mỗi ngày uống 12-20g, chia làm 2-3 lần, uống sau bữa ăn với nước.

Chú ý: Nếu dưới dạng trà khổ qua thì các đợt dùng quả và trà nên cách nhau, một số nhà khoa học cho rằng chất glucosid momodicin trong quả mướp đắng gây cảm giác “nghiện” cho người dùng.